Wat we doen

Play Video

Wie het doen

Daphne Thijssen, Directeur Sanquin Bloedbank

Mensen voorgoed genezen

“Mijn droom? Binnen 20 jaar patiënten met aangeboren bloedziekten genezen door gentherapie. Ze krijgen dan hun eigen gerepareerde stamcellen ingebracht zodat ze zelf in staat zijn om gezond bloed te maken waardoor ze niet langer afhankelijk zijn van transfusies.”

Voor wie we het doen

Milka’s droom?

“Beter worden met behulp van gentherapie waardoor ik zelf in staat ben om weer gezond bloed te maken.“

“Wat als je ziek bent en minder dan 0,001% van alle bloeddonors is geschikt om jou bloed te geven? Dat is mijn realiteit. Ik heb door mijn ziekte sikkelcelanemie regelmatig bloed nodig. Inmiddels heb ik zo veel antistoffen tegen rode bloedcellen ontwikkeld, dat nog maar een handjevol bloeddonors wereldwijd geschikt voor mij is.“

Milka (20) krijgt haar hele leven al bloed, maar stel je eens voor dat Milka weer in staat is om zelf gezond bloed te maken, waardoor ze niet meer afhankelijk is van het bloed van donors?

Sanquin Research ontwikkelt technologieën die genetische defecten in de eigen bloedvormende stamcellen kunnen repareren. Na het terugbrengen van de gerepareerde stamcellen zullen patiënten zoals Milka zelf in staat zijn om gezond bloed te maken.

Wat we nodig hebben:

Met uw donatie aan Sanquin Research Fund kunnen we nog meer onderzoek doen naar de complexe technologie die nodig is om de genetische fout in het DNA van deze patiënten te corrigeren.

Eigen bloedcellen repareren

Sommige patiënten lijden aan een erfelijke aandoening die de aanmaak van bloedcellen ernstig verstoort. Onderzoekers van Sanquin ontwikkelen technologieën die genetische defecten in bloedvormende stamcellen kunnen repareren. Na het terugbrengen van hun gerepareerde stamcellen zullen deze patiënten zelf in staat zijn om gezond bloed te maken, waardoor de afhankelijkheid van transfusies verdwijnt
De technologie die nodig is om de genetische fout in het DNA van deze patiënten te corrigeren, is complex. Er is nog veel onderzoek nodig, dat we samen met steun van derden kunnen opstarten. Dat zou fantastisch zijn. Want het is meer dan baanbrekend als we deze droom kunnen realiseren.